Mea e te taʻua o le vailaau sili ona taugata i le lalolagi?

Tupe maua a kamupani o vailaau faapitoa fuli i luga se piliona. ua tatau ona totogi lenei i le mea moni e faapea latou tuuina fualaau faasaina taugata, gaosia i faaputuga laiti. E masani lava o lenei vailaau, aloese mai le pathologies ese. O nisi tagata tomai faapitoa talitonu o le tau o nisi o vailaau e maualuga tele ona o le mea moni e faapea e leai se tauvaga. Se lisi o ia oloa e fai si tele, faatasi ma i latou e sili ona taugata i le lalolagi o vailaau a le tau e sili atu i le miliona o euros.

O le fualaau faasaina Aldurazyme

Ua fuafuaina lenei fualaau faasaina e togafitia syndrome Hurler, lea e faaalia ia lava i le olaga faatamaitiiti. Sa ia mafatia mai se gasegase a silia laitiiti ma le ono o selau o tagata i le lalolagi atoa. Maʻi taofia atinae faaletino ma le ola mama o le fanau e pei o talavou o le fa tausaga.

e tusa ma le tau o lenei nofoaga e lua selau afe tala.

Fualaau faasaina "Cerezyme"

I se tau o lenei o le a le tau o fualaau oona e uiga i le aofaiga lava e tasi e pei o le Aldurazyme. "Cerezyme" - o le tasi e pei o le vailaau sili ona taugata i le lalolagi. E faatonuina mo faamaʻi Gaucher. Mo le faamai faamatalaina e le faaputuga o tupe teu puta i le māmā, ate, faiai ma le su ivi. O lenei ituaiga o le mou atu o galuega tauave faigata obesity o le māmā ma fatugaʻo. Vailaau suia o atoatoa toesea le enzyme o loo i faamaʻi Gaucher.

I le lalolagi atoa, o tagata ma lenei syndrome tusa ma le ono o afe o tagata.

O le Myozyme fualaau faasaina

O loo i ai e uiga i le faitau selau o fualaau oona, lea na maumau silia ma le afe euros i le ipu. ia i latou uma nei fualaau faasaina auai o le vaega o le "sili ona vailaau taugata i le lalolagi." O le a le igoa o le isi o fualaau oona i lenei vaega? O lenei vailaau Myozyme, mo le togafitia o syndrome Pompe. A pathology faamatalaina e se faaletonu o le Alefa-glucosidase. tau atu i le faaumatiaga lenei o maso ma a faateleina maai i le tele o le loto, atiina ae pathology respiratory. Le tele o taimi, e iloa mai le maʻi ao laitiiti.

O le faaaogaina o le fualaau faasaina e mafai ona taofia le faagasologa ma fesoasoani amata fanau e manava tutoatasi. le a le tau o le tau o le sui sooupu togafitiga a selau afe euros mo se tamaitiiti. Afai ua maua i le faamai i le avea ma tagata matua, ona togafitiga le a sili atu i lo le tolu selau afe.

o lona uiga o Fabrazyme

Isi vailaau sili ona taugata i le lalolagi - o se auala o le Fabrazyme. O le tau o fualaau faasaina togafitiga le a tau e tusa e tolu selau afe tala.

O le fualaau faasaina atiina ae mo le togafitia o faamai Fabry. E mafua ai se mu lagona, o se loto faalauteleina, faafitauli fatugao. I le lalolagi atoa, o tagata mafatia mai lenei faamaʻi, e leai se silia i le tolu afe o tagata.

O le Arcalyst fualaau faasaina

O nisi e talitonu e faapea o le sili ona taugata i le lalolagi o vailaau - o se fualaau faasaina e gaosia Regeneron taʻua Arcalyst, mo le togafitia o Syndrome Muckle-Wales. Pathology ua faisoo o le fiva o le oloia, tiga soofaatasi, fatugao. aafia ai faamaʻi e uiga i le lua miliona tagata i le lalolagi atoa.

e uiga i le tau o le fualaau faasaina e lua selau ma le luafulu o afe tala.

O le Soliris fualaau faasaina

O nisi taimi ua mavae, o le vailaau sili ona taugata i le lalolagi - Soliris. O le tau o le fualaau faasaina o le uiga i le afa miliona tala Amerika. O lona uiga o le taulimaina o se faaletonu i lea faaumatia le faiga sao sela mumu. ua aveina lenei vailaau e uiga i le lima o afe o tagata.

Vailaau ma Elaprase Naglazyme

O le isi fualaau faasaina mai le vaega o le vailaau sili ona taugata i le lalolagi - o se fualaau faasaina Elaprase. Lona tau e fa selau afe tala. faailoa auala mo syndrome Hunter. Mo pathologies faamatalaina e se faateleina o le gagana, faiai faaleagaina ma le isu smoothed. I le lalolagi atoa, e uiga i lenei fualaau faasaina e lua afe tagata.

E tusa ma le tau lava Naglazyme. E faatonuina e tausia Maroto-Lamy. e aafia ai le sili atu Syndrome atu i le afe tagata i le lalolagi. Mo le faamai faamatalaina i laugutu mafiafia, puupuu le tino ma le ulu tele. Ua mai le tausaga o le sefululima gasegase taofia i se nofoa faataavalevale.

Cinryze

O lenei fualaau faasaina - o le vailaau sili ona taugata i le lalolagi ma e taua le silia i le tolu selau afe tala. Ua mamanuina le fualaau faasaina e faia ituaiga angioedema tuʻufaʻasolo mai i tupuaga. I totonu o lenei maʻi faaalia faiga puipuia mai faaletonu, mafua fula ogaoga o le laugutu, le ana manava.

O le vailaau sili ona taugata

O lea la, o le a le vailaau sili ona taugata i le lalolagi? Le tele o le tau? Lua kamupani mai fafo e atiina ae le vailaau sili ona taugata i le lalolagi. Glybera ua valaauina. O le tau o togafitiga o le a sili atu nai lo lenei nofoaga a miliona euros.

ua faamoemoe vailaau Gene New le tausia o se maʻi tau kenera e le masani - lipoprotein faaletonu lipase. O le enzyme e faatonutonu ai le tulaga o le lipids i le tino. enzyme mutation Gene Ona e le maua mai i le tino, aua ua occlusion vascular a maualuga le tulaga lamatia.

le a le tau o se tasi ipu o le fualaau faasaina e sili atu i lo le limasefulu afe euro, ma le kosi atoa o le togafitia o faamai o le a sili atu nai lo se miliona. Sauniuni gasegase ma lenei syndrome, e tusa ma le lua selau tagata i Europa, lea o le meafaigaluega e ono le maua ai o so o se aafiaga i le tala o le tupe o le faalapotopotoga a le Malo o le soifua maloloina.

E ui lava i le tau maualuga, e mafai e le meafaigaluega e faamalolo atoatoa le pathology. E tusa ai ma le developers, o le faagasologa o togafitiga ma togafitiga suia enzyme tele taugofie.

O le fualaau faasaina Glybera Gene o le nofoaga lona fa i le lalolagi. O le mea muamua na lua atiina ae e saienitisi Amerika ma maua mai i Saina. Uma meafaigaluega ua fuafuaina mo le togafitiga o le kanesa, e pei o le kanesa cervical ma tumors o le ulu. auala lona tolu i Rusia. O lenei meafaigaluega ua taʻua o "Neovaskulgen", faamoemoe mo le togafitia o ischemia lala maualalo. O le ala o togafitiga ma lenei vailaau a tau e tusa e tolu selau o afe rubles.

lala sooupu Biotechnological talitonu o le fualaau faasaina e sili ona taugata i le lalolagi, ata o lea e mafai ona maua i le faamaonia lava le mataupu faavae. O le mea moni, seia oo i le toe afio mai o nei fualaau faasaina, e toatele tagata mafatia mai pathologies ogaoga, sa le mafai ona e aveesea o latou maʻi. e aoga kamupani mo vailaau e faatau atu o nei fualaau faasaina, talu ai e le manaomia lo latou faasalalauga e faaalu tupe. Foi nei fualaau faasaina e toetoe lava leai se tauvaga, lea e mafai ai ona gaosi i latou lava e fuafua le tau o le fualaau faasaina ma ona avanoa.

I le Iunaite Setete kamupani inisiua toe totogiina o le tau o fualaau oona taugata e gasegase, ma o nisi gaosi ofoina tagolima saoloto vailaau.

Tagata tomai faapitoa i le lalolagi atoa e faamaonia ai le tau maualuga o fualaau fou. E tusa ai ia i latou, o le faaaogaina o fualaau faatagaina le tele o gasegase vaega, ma i nisi o tulaga toe atoatoa le mauaina aveesea syndromes fofo. Tagata tomai faapitoa talitonu ua faaitiitia le tau o nei fualaau faasaina, e manaomia tauvaga. Na o ni nai manatu o tagata, oi latou oe ua faailoa faamai ogaoga, ma e oo lava i se taimi vave, e faaono le mafai ona e faatau fualaau faasaina, tau afe. I le tele o tulaga, e leai ni tagata le avanoa e faatau ai sea vailaau taugata.